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干细胞移植领域重磅级研究进展一览
发布时间:2018-03-28 15:04:05 作者:

干细胞医疗技术的临床应用开始于1968年,当年科学家们完成了世界上第一例骨髓移植术,其有效成分是造血干细胞。此后,造血干细胞移植被大量用于治疗某些恶性血液病和肿瘤,而造血干细胞的来源逐渐从骨髓替换为外周血,进而是脐带血。

1988年来自法国的研究者Gluckman教授在国际上率先成功采用脐血造血干细胞移植,救治了一名贫血患儿,这项研究标志着脐带血造血干细胞移植时代的开启。如今全球每年大约会进行 6 万例骨髓移植手术,其中使用自体和同种异体造血干细胞完成骨髓移植术的患者人数大约分别为3.5 万和 2.5 万例。截止2014年,全球已经进行了接近4万例的脐血移植术;当然除了骨髓移植、脐血移植之外,其它来源的干细胞产品正逐渐步入临床应用阶段,面向的疾病类型大幅度增加,未来将超过造血干细胞移植的数量。

2015年,我国解放军307医院的科学家们宣布,他们经过16个月的术后观察,由该院造血干细胞移植科主任陈虎教授领衔的团队,率先开展的世界首例胎盘造血干细胞联合脐带血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血获得成功,这就标志着利用利用胎盘干细胞进行移植治疗疾病的开始,本文中小编盘点了近年来利用造血干细胞移植进行的相关重大研究进展,与各位一起学习。

【1】《Nature》最新成果:干细胞移植让受损肺脏再生

doi: 10.1038/nature13903

来自新加坡基因组研究院和美国杰克逊实验室的左为 (Wei Zuo) 博士、Wa Xian教授和Frank McKeon教授等研究人员开发了一整套革命性的技术,可以分离肺内部存在的少量干细胞,通过体外培养大规模扩增后,重新移植入体内,帮助肺脏的再生。这一重要研究成果近日在线刊登在著名的《自然》(Nature)杂志上。

慢性阻塞性肺病(COPD)和肺纤维化等肺部疾病一直是现代人群的健康杀手。调查表明,中国45岁以上人群,70%以上患有不同程度的慢性肺病。肺部组织结构非常复杂,一旦发生损伤,便很难及时自我修复。因此 肺部疾病大多恶化速度快,且并发症多。而目前除了进行复杂而高风险的全肺移植手术之外,尚缺乏有效的治疗方法。

有意思的是,一些被流感感染后发生急性呼吸窘迫综合症的病人,他们的肺损伤后能够自我修复再生。本文的研究者在 肺中发现了一种数量稀少的干细胞。这种被称作DASC的干细胞能表达两个特定的基因标记物:p63和Krt5。在流感病毒诱导的小鼠急性呼吸窘迫综合症模型中,内源的DASC干细胞能迅速地扩增并分化成微支气管和肺泡细胞等具有各种功能的细胞,从而重建整个肺的结构。如果用遗传学方法从小鼠中特异性地剔除内源DASC干细胞,小鼠就无法从肺损伤中恢复过来。这说明内源DASC干细胞对于肺脏再生是必需的。

【2】干细胞移植手术帮助患者重见光明

英文原文报道:First UK patient receives stem cell treatment to cure loss of vision

最近英国一位患有眼部黄斑退化症状的老年女性接受了一项实验性的干细胞疗法,这项疗法被认为具有治疗大部分英国人眼部疾病的潜力。

这位患者上个月在伦敦Moorfields眼科医院成功地进行了手术治疗,到12月份时,医生们将会得到手术是否成功的结论。届时,第二批患者(10人)将会再次进行这一手术治疗。

干细胞手术治疗的主要方法包括眼部细胞(视网膜色素上皮细胞)的移植。这部分细胞首先在实验室中培育扩大,并在手术中移植进入患者的视网膜后侧。

首例接受干细胞治疗的这位患者是"湿"性的黄斑退化症状,但这并不妨碍这一技术对"干"性黄斑退化的患者适用。

【3】两名艾滋病患者有望通过干细胞移植治愈

两名感染艾滋病病毒(HIV)的患者在接受干细胞移植治疗其血液癌症淋巴瘤后可能已被治愈。7月3日,他们的医生在马来西亚吉隆坡的国际艾滋病协会会议上宣布了这一消息。

其中一位患者于3年前接受干细胞移植以取代其产生血细胞的骨髓,另一位则是在5年前。他们使用的疗法类似于“柏林病人”Timothy Ray Brown接受的治疗,后者摆脱HIV已经6年,并且是唯一一位宣称艾滋病痊愈的成人。去年7月,医生宣布,这两位患者——“波士顿病人”——血液中似乎检测不出HIV的存在,不过当时他们仍旧在服用抗逆转录病毒药物。

美国马萨诸塞州波士顿布里格姆妇女医院的HIV专家Timothy Henrich曾帮助治疗这两位患者,他表示,患者目前已停止抗逆转录病毒治疗,且没出现不良反应。其中一位患者已经有15周没有服用药物,另一位已经停药7周。Henrich称,他们的血液中都没有HIV的DNA或RNA存在的痕迹。

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【4】Stem Cell Report:干细胞移植治疗失明

英文原文报道:Eye Stem Cell Therapy Moves Ahead

韩国科学家将人类胚胎干细胞分化出来的视网膜辅助细胞注射到四位黄斑变性患者的眼中,有三名患者取得了明显改善,对第四名患者却几乎没有作用。

早在2012年和2014年发表在《柳叶刀》上的两篇文章,证明了人类胚胎干细胞分化而成的细胞可以被安全地注射到视网膜背后的空腔内用于治疗黄斑变性。一家位于美国麻省,名为Advanced Cell Technology(现为Ocata Therapeutics)的公司资助了这项研究,这也是历史上第一次尝试利用人类胚胎干细胞的进行临床治疗的实验研究。

现在韩国的这家名为CHA Biotech的公司在美国Ocata公司的帮助下(Ocata提供了干细胞和移植技术)首次在亚洲人身上开展了类似研究。Ocata公司首席技术官Robert Lanza说道,“结合我们在美国的临床实验结果,我非常看好这项干细胞移植技术。”

【5】Stem Cell Reports:干细胞移植可治疗II型糖尿病

doi:10.1016/j.stemcr.2015.02.011

近日,来自加拿大的科学家在国际期刊Stem Cell Reports在线发表了他们的最新研究成果,他们发现胰腺前体细胞移植对于II型糖尿病治疗具有良好效果,与糖尿病治疗药物联合使用,治疗效果更加明显,这项研究表明基于干细胞技术的治疗方法或许是治疗II型糖尿病的一种可行方法。

人类胚胎干细胞诱导的胰腺前体细胞能够有效逆转I型糖尿病动物模型的高血糖症,但其对于II型糖尿病的治疗作用仍未有报道。研究人员通过高脂喂养SCID-beige小鼠构建了患有II型糖尿病的免疫缺陷模型,研究发现在进行干细胞移植后,高脂饮食刺激不会影响胰腺前体细胞向具有胰岛素分泌功能的胰腺细胞的分化成熟过程,并且这种细胞治疗方法能够改善接受了干细胞移植的小鼠在高脂饮食喂养下的葡萄糖耐受性,但其治疗效应要在干细胞移植24周后才会显现。